罕见病是指流行率很低、很少见的疾病，一般为慢性、严重性疾病，常危及生命，给病人和家属带来巨大的痛苦。国际確认的罕见病约有7000多种，大概占人类疾病的10%。约有80%是由於单基因遗传缺陷所导致的，因此基因治疗及基因修復后的细胞治疗是全球治疗罕见病的一种主要的高精尖技术。